HONG, SUN WOO,홍선우,LEE, DONG KI,이동기,HONG, SUN WOOKR,LEE, DONG KIKR
申请号：
KR1020150136206
公开号：
KR1020150118061A
申请日:
2015.09.25
申请国别(地区):
KR
年份:
2015
代理人:
摘要：
The present invention relates to an RNAi inducing nucleic acid molecule having an intracellular penetrating ability of a new structure, and a use of the same. More specifically, the present invention relates to a nucleic acid molecule of a new structure having an intracellular penetrating ability without a separate cell carrier and a method for controlling expression of a target gene by using the same, wherein a phosphate backbone of at least one nucleotide included in a nucleic acid molecule of double strands for inducing RNAi is substituted by phosphorothioate or phosphorodithioate, and a structure coupled with a lipophilic compound is ensured, so target gene controlling efficiency is ensured. In a nucleic acid molecule structure according to the present invention, cholesterol deformation and phosphorothioate modification are induced together, so excellent gene controlling efficiency is maintained. Without a separate cell carrier, an intracellular penetrating ability can be ensued, so a sufficient amount can be transferred for RNAi induction to an actual target region and a conventionally troubled in vivo transferring problem can be relieved. The nucleic acid molecule according to the present invention can be used in treating cancer or virus infection using siRNA by replacing a conventional siRNA molecule.본 발명은 신규 구조의 세포 내 관통능을 가지는 RNAi 유도 핵산 분자 및 그 용도에 관한 것으로, 보다 상세하게는 RNAi를 유도하는 이중가닥의 핵산 분자에 포함되어 있는 적어도 1개의 뉴클레오티드의 포스페이트 백본이 포스포로티오에이트 (Phosphorothioate) 또는 포스포로다이티오에이트 (phosphorodithioate)로 치환되고, 친유성 화합물 (lipophilic compound)이 결합된 구조를 갖도록 하여 우수한 목적 유전자 억제 효율을 가지면서도 별도의 세포 전달체 없이 세포 내 관통능을 가지는 새로운 구조의 핵산 분자 및 이를 이용한 목적 유전자의 발현 억제 방법에 관한 것이다. 본 발명에 따른 핵산 분자 구조는 콜레스테롤 변형 및 phosphorothioate modification을 함께 도입함으로써, 우수한 유전자 억제 효율을 유지하면서도 별도의 세포 전달체 없이도 세포 내 관통능을 가질 수 있어 실제 표적 부위에 RNAi 유도를 위한 충분한 양으로 전달될 수 있어 종래 문제된 in vivo 전달 문제를 해소시킬 수 있다. 이에 본 발명에 따른 핵산 분자는 종래의 siRNA 분자를 대체하여 siRNA를 이용한 암이나 바이러스 감염 치료 등에 활용될 수 있어 유용하다.
