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INHIBITEUR DE L'ATAXIE SPINOCÉRÉBELLEUSE TYPE 31
专利权人:
OSAKA UNIVERSITY;国立大学法人大阪大学
发明人:
NAKATANI, Kazuhiko,中谷和彦,SHIBATA, Tomonori,柴田知範,NAGAI, Yoshitaka,永井義隆,UEYAMA, Morio,上山盛夫
申请号:
JPJP2019/012776
公开号:
WO2019/194024A1
申请日:
2019.03.26
申请国别(地区):
JP
年份:
2019
代理人:
摘要:
The purpose of the present invention is to provide a spinocerebellar ataxia type 31 inhibitor in which an active ingredient is a small-molecule compound that directly acts on, and thereby mitigates the toxicity of, the repeat RNA that is a cause of spinocerebellar ataxia type 31. The spinocerebellar ataxia type 31 inhibitor according to the present invention is characterized by comprising a compound represented by formula (I) as an active ingredient. [In the formula, X and Y independently represent, for example, a =N- group, Z represents an m-valent linker group that bonds m structures in the brackets to each other, m represents an integer of 2-4, α represents a substituent, and l represents an integer of 0-4.]Le but de la présente invention est de fournir un inhibiteur de l'ataxie spinocérébelleuse type 31 où le principe actif est un composé de type petite molécule qui agit directement sur l'ARN répété, dont il atténue ainsi la toxicité, ce dernier étant une cause de l'ataxie spinocérébelleuse type 31. L'inhibiteur de l'ataxie spinocérébelleuse type 31 selon la présente invention est caractérisé en ce qu'il comprend comme principe actif un composé représenté par la formule (I). [Dans la formule, X et Y représentent indépendamment, par exemple, un groupe =N-, Z représente un groupe de liaison de valence m qui lie l'une à l'autre les structures m présentées entre crochets, m représente un nombre entier compris entre 2 et 4, α représente un substituant, et l représente un nombre entier compris entre 0 et 4.]本発明は、脊髄小脳変性症31型の原因であるリピートRNAに直接作用してその毒性を軽減する低分子化合物を有効成分とする脊髄小脳変性症31型抑制剤を提供することを目的とする。本発明に係る脊髄小脳変性症31型抑制剤は、下記式(I)で表される化合物を有効成分として含有することを特徴とする。[式中、XおよびYは独立して=N-基などを示し、Zはm個の括弧内の構造を互いに結合するm価のリンカー基を示し、mは2以上、4以下の整数を示し、αは置換基を示し、lは0以上、4以下の整数を示す]
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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