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血液凝固因子ＶＩＩＩ遺伝子をターゲットとするエンドヌクレアーゼ及びそれを含む血友病治療用組成物
- 专利权人:
- インダストリー−アカデミック コーポレーション ファウンデーション，ヨンセイ ユニバーシティ;インスティテュート フォー ベーシック サイエンスＩＮＳＴＩＴＵＴＥ ＦＯＲ ＢＡＳＩＣ ＳＣＩＥＮＣＥ
- 发明人:
- ドンウク・キム,ジンス・キム,チュルヨン・パク,ドクヒョン・キム,ジュンウン・キム,ジヨン・クォン
- 申请号：
- JP20170536342
- 公开号：
- JP2018502578(A)
- 申请日:
- 2016.01.06
- 申请国别(地区):
- 日本
- 年份:
- 2018
- 代理人:
- 摘要：
- 本発明は、正常血液凝固因子ＶＩＩＩ（Ｆ８）遺伝子の逆位誘発方法、逆位が発生した血液凝固因子ＶＩＩＩ遺伝子の逆位矯正方法及びそれを用いて製作された逆位が矯正されたＡ型血友病患者由来の誘導万能幹細胞を提供する。本発明の方法は、重症Ａ型血友病の原因のうち、多数を占めるＦ８遺伝子のイントロン１及びイントロン２２の逆位を効率的に再現することによって、Ａ型血友病の発病機作研究及び治療剤スクリーニングのためのリサーチツールとして有用に用いられうる。本発明の方法で製作された逆位−矯正誘導万能幹細胞は、正常遺伝子またはタンパク質伝達を通じる制限的な方法によらず、突然変異が発生した遺伝子型を野生型のような状態に修復させることによって、Ａ型血友病に対する効率的であり、根源的な治療を可能にする。【
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
