HARRY E GRUBER,グルーバー，ハリー，イー．,DOUGLAS JOLLY,ジョリー，ダグラス,OMAR PEREZ,ペレス，オマール,CHRISTOPHER R LOGG,ログ，クリストファー，アール．,グルーバー,ハリー,イー.,ジョリー,ダグラス,ペレス,オマール,ログ,クリストファー,アール.
申请号：
JP2016159893
公开号：
JP2017018121A
申请日:
2016.08.17
申请国别(地区):
JP
年份:
2017
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide replication competent retroviral vectors for treating cell proliferation, and to provide use of such replication competent retroviral vectors for delivery and expression of heterologous nucleic acids.SOLUTION: The present invention discloses a retroviral GAG protein, a retroviral POL protein, a retroviral envelope, and a retroviral polynucleotide, which comprise Long-Terminal Repeat (LTR) sequences at the 3' end, a promoter sequence at the 5' end which is suitable for expression in a mammalian cell, a gag nucleic acid domain, a pol nucleic acid domain, and an env nucleic acid domain； a cassette comprising pol III promoter operably linked to the upper stream of a heterologous polynucleotide comprising an RNAi molecule, where the cassette is positioned at the 5' to the 3' LTR and the 3' to the env nucleic acid domain encoding the retroviral envelope； as well as a recombinant replication competent retrovirus which infects a retroviral polynucleotide target cell a plurality of times and provides the average number of 5 copies or more/diploid genome.SELECTED DRAWING: Figure 10-1【課題】細胞増殖の治療用の、複製適合性レトロウイルスベクター、並びに異種核酸の送達及び発現の為の複製適合性レトロウイルスベクターの使用の提供。【解決手段】レトロウイルスのGAGタンパク質、POLタンパク質、エンベロープ及びレトロウイルスポリヌクレオチドであり、３’末端に長末端反復（ＬＴＲ）配列、５’末端に哺乳動物細胞での発現に適するプロモーター配列、ｇａｇ核酸ドメイン、ｐｏｌ核酸ドメイン及びｅｎｖ核酸ドメインを含むレトロウイルスポリヌクレオチド、ＲＮＡｉ分子を含む異種ポリヌクレオチドの上流に作動可能に連結したｐｏｌＩＩＩプロモーター含むカセットで、３’ＬＴＲの５’側及びレトロウイルスエンベロープをコードするｅｎｖ核酸ドメインの３’側に位置するカセット、並びにレトロウイルスポリヌクレオチド標的細胞に複数回感染し、5以上のコピー／二倍体ゲノムの平均数をもたらす、組換え複製適合性レトロウイルス。【選択図】図１０－１
