Compositions and methods for protein replacement therapy for myotonic dystrophy

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专利权人:

ユニバーシティー オブ ロチェスター;ユニバーシティ オブ フロリダ リサーチ ファウンデーション，インコーポレイティド

发明人:

ソーントン， チャールズ エー．,ウィーラー， サーマン,ソベザク， クルシシュトフ,オズボーン， ロバート,ミラー， ジル,スワンソン， モーリス エス．,ソーントン, チャールズ エー.,ウィーラー, サーマン,ソベザク, クルシシュトフ,オズボーン, ロバート,ミラー, ジル,スワンソン, モーリス エス.

申请号：

JP2009529258

公开号：

JP5926475B2

申请日:

2007.09.21

申请国别(地区):

JP

年份:

2016

代理人:

摘要：

Disclosed are compositions and methods related to the interaction of polyCUG and polyCCUG repeat RNA and proteins that bind to these repetitive RNA sequences. Also disclosed are methods of treating DM1 or DM2 comprising inhibiting the interaction of poly(CUG) exp or poly(CCUG) exp RNA with muscleblind proteins, or by causing improvement of spliceopathy in myotonic dystrophy.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/