Selective gene therapy expression system The present invention relates to an expression system for systemic administration comprising a sequence encoding a protein, Expressing said protein at a therapeutically acceptable level in a target tissue comprising skeletal muscle and / or peripheral nerve tissue； - Expresses the protein at a toxicologically acceptable level in tissues other than the target tissue, especially in the heart.선택적 유전자 치료 발현 시스템본 발명은 단백질을 암호화하는 서열을 포함하는 전신 투여용 발현 시스템에 관한 것으로서, 상기 발현 시스템은- 골격근 및/또는 말초 신경 조직을 포함하는 표적 조직에서 치료학적으로 허용가능한 수준으로 상기 단백질을 발현시키고；- 표적 조직 이외의 조직, 특히 심장에서 독성학적으로 허용가능한 수준으로 상기 단백질을 발현시킨다.
