Matthew, G.,Мэттью Г.,Guangming,Гуанмин,Soongyu,Соонгиу,Amal,Амал,Song,Сун,Gary, Mitchell,Гари Митчелл,Chang-Sun,Чан-Сун,Chunshi,Чуньши,Jana,Яна,Nikolai,Николай,Sergey,Сергей,Hongyan,Хунянь,Anthony, A
申请号：
EA201491296
公开号：
EA029984B1
申请日:
2012.12.28
申请国别(地区):
EA
年份:
2018
代理人:
摘要：
Provided is a compound of formula (Ia) or of a form of a free acid, free base, salt, stereoisomer, racemate, enantiomer, diastereomer or tautomer thereof. The compound of formula (Ia) and compositions thereof can be useful for treating spinal muscular atrophy. In a specific embodiment, provided is a method for enhancing the inclusion of exon 7 of SMN2 into mRNA that is transcribed from the SMN2 gene, comprising contacting human cells with the compound of formula (Ia). In another specific embodiment, provided is a method for increasing the amount of Smn protein, comprising contacting human cells with the compound of formula (Ia). In another specific embodiment, provided is a method for treating spinal muscular atrophy in a human subject, comprising administering to the subject an effective amount of the compound of formula (Ia).Предлагается соединение формулы Ia или его формы свободной кислоты, свободного основания, соли, стереоизомера, рацемата, энантиомера, диастереомера или таутомера. Соединение формулы Ia, а также композиции на его основе предлагается применять для лечения спинальной мышечной атрофии. В конкретном варианте предлагается способ усиления включения экзона 7 гена SMN2 в мРНК, которая транскрибируется из гена SMN2, включающий контактирование клеток человека с соединением формулы Ia. В другом конкретном варианте предлагается способ увеличения количества белка SMN, включающий контактирование клеток человека с соединением формулы Ia. В другом конкретном варианте предлагается способ лечения спинальной мышечной атрофии у человека путем введения субъекту эффективного количества с соединением формулы Ia.
