Compositions and methods for inhibiting expression of the ALAS1 gene

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专利权人:

アルナイラム ファーマシューティカルズ， インコーポレイテッド;アイカーン・スクール・オブ・メディシン・アット・マウント・サイナイ;ALNYLAM PHARMACEUTICALS INC;ICAHN SCHOOL OF MEDICINE AT MOUNT SINAI

发明人:

ブライアン・ベッテンコート,ケビン・フィッツジェラルド,ウィリアム・クアーベス,ロバート・ジェイ・デスニック,マキコ・ヤスダ,BRIAN BETTENCOURT,KEVIN FITZGERALD,WILLIAM QUERBES,ROBERT J DESNICK,YASUDA MAKIKO

申请号：

JP2019199538

公开号：

JP2020096582A

申请日:

2019.11.01

申请国别(地区):

JP

年份:

2020

代理人:

摘要：

PROBLEM TO BE SOLVED: To provide a more effective and immediate-acting safe alternative therapeutic approach for treating ALAS1 expression-related disorders such as porphyria. A composition and method that results in RNA-induced silencing complex (RISC)-mediated cleavage of an RNA transcript of the ALAS1 gene in a cell or in a subject (eg, in a mammal such as a human subject), comprising: Double-stranded ribonucleic acid (dsRNA) compositions targeting the ALAS1 gene and methods of using such dsRNA compositions to alter (eg, inhibit) ALAS1 expression. [Selection diagram] None【課題】ポルフィリン症などのＡＬＡＳ１発現関連障害を治療するための、より効果的、かつ即効性の、安全な代案の治療的アプローチの提供。【解決手段】細胞中または対象中で（例えばヒト対象などの哺乳類中で）、ＡＬＡＳ１遺伝子のＲＮＡ転写物のＲＮＡ誘導サイレンシング複合体（ＲＩＳＣ）媒介切断をもたらす、組成物および方法であって、ＡＬＡＳ１遺伝子を標的にする二本鎖リボ核酸（ｄｓＲＮＡ）組成物と、このようなｄｓＲＮＡ組成物を使用してＡＬＡＳ１の発現を変化させる（例えば阻害する）方法。【選択図】なし

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/