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Polynucleotide encoding citrin for the treatment of type II citrullinemia
专利权人:
モダーナティエックス・インコーポレイテッド
发明人:
パオロ・マルティーニ,スティーブン・ホージ,ケリー・ベネナート,ブラディミア・プレスニャク,イアン・マクファディエン,エララヘワゲ・サティヤジット・クマラシンゲ,ジンソン・ツァオ,リン・トゥン・グエイ,ステイシー・サブニス
申请号:
JP2018560776
公开号:
JP2019519511A
申请日:
2017.05.18
申请国别(地区):
JP
年份:
2019
代理人:
摘要:
The present invention relates to mRNA therapeutics for the treatment of type II citrullineemia ("CTLN2"). The mRNA used in the present invention, when administered in vivo, encodes a fusion protein comprising human citrin, an isoform thereof, a functional fragment thereof, and citrin. The mRNA of the present invention is preferably encapsulated in lipid nanoparticles (LNP) to achieve efficient delivery to cells and / or tissues of the subject when it is administered. The mRNA therapy of the invention increases and / or restores insufficient levels of citrin expression and / or activity in a subject. The mRNA therapy of the present invention further reduces the level of biomarker associated with poor citrin activity in the subject, ie, ammonia and / or triglycerides.本発明は、II型シトルリン血症(「CTLN2」)の治療のためのmRNA治療法に関する。本発明に使用されるmRNAは、in vivoで投与される場合、ヒトシトリン、そのアイソフォーム、その機能性断片、及びシトリンを含む融合タンパク質をコードする。本発明のmRNAは、対象の細胞及び/または組織に投与される時に、そこへの効率的な送達を達成するために、脂質ナノ粒子(LNP)に封入されるのが好ましい。本発明のmRNA療法は、対象のシトリン発現及び/または活性の不十分なレベルを増加及び/または回復させる。本発明のmRNA療法は、対象の不十分なシトリン活性と関連するバイオマーカー、すなわち、アンモニア及び/またはトリグリセリド、のレベルをさらに減少させる。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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