genetically modified rodent, cell or tissue, methods for producing a genetically modified rodent and motor neuron population, methods for selecting a candidate agent to modulate motor neuronal dysfunction and a candidate agent for reducing oxidative stress in a motor neuron, nucleic acid and rodent cell?
BURCIN IKIZ,MICHAEL LACROIX-FRALISH,SUSAN D. CROLL
申请号：
BR112017019620
公开号：
BR112017019620A2
申请日:
2016.03.16
申请国别(地区):
BR
年份:
2018
代理人:
摘要：
The present invention relates to an animal model for motor neuronal dysfunction in diseases, for example amyotrophic lateral sclerosis (ALS), comprising a genetically modified non-human animal comprising a genetically modified dr6 allele and displaying normal phenotypes at birth. and for a few weeks or months after birth. however, as the nonhuman animal ages, it develops motor neuronal dysfunction that presents as one or more symptoms of als, which may progress rapidly after onset. Methods for identifying candidate agents that can be used to prevent, delay or treat als are also provided.a presente invenção refere-se a um modelo animal para a disfunção neuronal motora em doenças, por exemplo, esclerose lateral amiotrófica (als), compreendendo um animal não humano geneticamente modificado que compreende um alelo de dr6 geneticamente modificado e que exibe fenótipos normais no nascimento e por algumas semanas ou meses após o nascimento. entretanto, conforme o animal não humano envelhece, ele desenvolve a disfunção neuronal motora que se apresenta como um ou mais sintomas de als, que pode progredir rapidamente após o início. métodos para identificar agentes candidatos que podem ser usados para prevenir, retardar ou tratar a als também são fornecidos.
