TERZIC, Andre;MAYO FOUNDATION FOR MEDICAL EDUCATION AND RESEARCH;BEHFAR, Atta
发明人:
BEHFAR, Atta,TERZIC, Andre
申请号：
USUS2019/033705
公开号：
WO2019/226875A1
申请日:
2019.05.23
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要：
A platform for introducing a heterologous polynucleotide into a cell so that the cell can express the transcription product of the heterologous polynucleotide includes compositions and methods. The compositions generally include an encapsulating agent and a polynucleotide encapsulated with the encapsulating agent. The encapsulating agent can include a metallic nanoparticle. The polynucleotide includes at least one modification to inhibit degradation of the polynucleotide in cytosol of a cell. In various embodiments, the polynucleotide encodes at least one therapeutic polypeptide or at least one therapeutic RNA. The method includes contacting a composition with a cell and allowing the cell to take up the composition.Plateforme pour l'introduction d'un polynucléotide hétérologue dans une cellule de façon à ce que la cellule puisse exprimer le produit de transcription du polynucléotide hétérologue, qui comprend des compositions et des procédés. Les compositions comprennent généralement un agent d'encapsulation et un polynucléotide encapsulé par l'agent d'encapsulation. L'agent d'encapsulation peut comprendre une nanoparticule métallique. Le polynucléotide comprend au moins une modification visant à inhiber la dégradation du polynucléotide dans le cytosol d'une cellule. Dans divers modes de réalisation, le polynucléotide code pour au moins un polypeptide thérapeutique ou au moins un ARN thérapeutique. Le procédé consiste à mettre en contact une composition avec une cellule et à permettre à la cellule d'absorber la composition.
