GAUDELLI, Nicole,PACKER, Michael,ZETSCHE, Bernd,SLAYMAKER, Ian,YU, Yi,BORN, David A.,LEE, Seung-Joo
申请号：
USUS2020/018195
公开号：
WO2020/168135A1
申请日:
2020.02.13
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
The present invention features compositions and methods for editing deleterious mutations associated with alpha-1 anti-trypsin (A1AT) deficiency. In particular embodiments, the invention provides methods for correcting mutations in an A1AT polynucleotide using an adenosine deaminase base editor, ABE8, having unprecedented levels of efficiency.La présente invention concerne des compositions et des méthodes d'édition de mutations délétères associées à une déficience en alpha-1 antitrypsine (A1AT). Selon des modes de réalisation particuliers, l'invention concerne des méthodes de correction de mutations dans un polynucléotide A1AT à l'aide d'un éditeur de base d'adénosine désaminase, ABE8, ayant des niveaux d'efficacité sans précédent.
