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TRAITEMENT DE LA MALADIE DE CANAVAN
专利权人:
CITY OF HOPE
发明人:
SHI, Yanhong,CHAO, Jianfei,LI, Wendong
申请号:
USUS2017/038853
公开号:
WO2017/223373A1
申请日:
2017.06.22
申请国别(地区):
US
年份:
2017
代理人:
摘要:
Disclosed herein are methods of treating Canavan disease in a subject through restoring ASPA enzymatic activities in the subject by expressing exogenous wild type ASPA gene in the brain of the subject. Also disclosed are a process of producing neural precursor cells, including NPCs, glial progenitor cells and oligodendroglial progenitor cells, which express an exogenous wild type ASPA gene and the neural precursor cells produced by this process.L'invention concerne des méthodes de traitement de la maladie de Canavan chez un sujet par la restauration des activités enzymatiques ASPA chez le sujet par l'expression du gène exogène de type sauvage ASPA dans le cerveau du sujet. L'invention concerne également un procédé de production de cellules précurseurs neurales, y compris des cellules NPCs, des cellules progénitrices gliales et des cellules précurseurs oligodendrogliales, qui expriment un gène exogène de type sauvage ASPA et les cellules précurseurs neurales produites par ce procédé.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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