Gene therapy to treat type I mucopolysaccharides

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专利权人:

더 트러스티스 오브 더 유니버시티 오브 펜실바니아

发明人:

힌더러 크리스티안,윌슨 제임스 엠.

申请号：

KR1020207003304

公开号：

KR1020200053468A

申请日:

2018.07.05

申请国别(地区):

KR

年份:

2020

代理人:

摘要：

Co-treatment regimens are provided herein, including AAV9-mediated intrathecal / intrathecal and / or systemic delivery of an expression cassette containing the hIDUA gene and two or more immune inhibitors. Also provided is a method useful for treating hIDUA deficiency (MPSI) and symptoms associated with Hurler, Hurler-Chier and Cheier syndrome.hIDUA 유전자 및 2종 이상의 면역 억제제를 함유하는 발현 카세트의 AAV9-매개 척추강내/낭내 및/또는 전신 전달을 포함하는 공동 치료 요법이 본 명세서에 제공된다. 또한 hIDUA 결핍증(MPSI) 및 헐러, 헐러-샤이에 및 샤이에 증후군과 관련된 증상을 치료하는 데 유용한 방법이 제공된다.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/