THE UNIVERSITY COURT OF THE UNIVERSITY OF EDINBURGH
发明人:
KRANC, Kamil Romuald,O'CARROLL, Dónal
申请号:
GBGB2019/050918
公开号:
WO2019/186191A1
申请日:
2019.03.29
申请国别(地区):
GB
年份:
2019
代理人:
摘要:
The present invention relates to modified haematopoietic stem cells, methods for preparing them, and their use in therapy; as well as methods and reagents for expanding haematopoietic stem cells (HSC) and methods for treating haematological disorders. A particular aspect relates to a method for treating a disease or condition characterised by elevated YTHDF2 expression comprising administering to a patient an effective amount of an YTHDF2 inhibitor. Certain aspects of the invention rely on YTFIDF2 protein level or function and use of YTFIDF2 inhibitors.La présente invention concerne des cellules souches hématopoïétiques modifiées, des procédés de préparation de celles-ci, et leur utilisation thérapeutique ; ainsi que des procédés et des réactifs pour l'expansion de cellules souches hématopoïétiques (HSC) et des procédés de traitement de troubles hématologiques. Selon un aspect particulier, l'invention concerne un procédé de traitement d'une maladie ou d'un trouble caractérisé par une expression élevée de YTHDF2 comprenant l'administration à un patient d'une quantité efficace d'un inhibiteur de YTHDF2. Certains aspects de l'invention reposent sur le niveau ou la fonction de la protéine YTFIDF2 et sur l'utilisation d'inhibiteurs de YTFIDF2.