David M. VALENZUELA,Michael L. LACROIX-FRALISH,Ka-man Venus LAI,Burcin IKIZ,Amanda ATANASIO,Guochun GONG
申请号：
MX2017015369
公开号：
MX2017015369A
申请日:
2016.05.26
申请国别(地区):
MX
年份:
2018
代理人:
摘要：
A non-human animal model for neurodegenerative and/or inflammatory diseases is provided, which non-human animal comprises a disruption in a C9ORF72 locus. In particular, non-human animals described herein comprise a deletion of an entire coding sequence of a C9ORF72 locus. Methods of identifying therapeutic candidates that may be used to prevent, delay or treat one or more neurodegenerative (e.g., amyotrophic lateral sclerosis (ALS, also referred to as Lou Gehrig's disease) and frontotemporal dementia (FTD)), autoimmune and/or inflammatory diseases (e.g., SLE, glomerulonephritis) are also provided.Se provee un modelo animal no humano para enfermedades neurodegenerativas y/o inflamatorias, cuyo animal no humano comprende una alteración en un locus de C9ORF72. En particular, los animales no humanos descritos en la presente solicitud comprenden una deleción de una secuencia codificadora completa de un locus de C9ORF72. Tambión se proveen métodos para identificar candidatos terapóuticos que se pueden utilizar para prevenir, retrasar o tratar una o más enfermedades neurodegenerativas (por ejemplo, esclerosis lateral amiotrófica (ALS, también referida como enfermedad de Lou Gehrig) y demencia frontotemporal (FTD)), autoinmunes y/o inflamatorias (por ejemplo, SLE, glomerulonefritis).
