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用于鉴别基因修饰剂及治疗核苷酸重复序列病症之方法
- 专利权人:
- 台北医学大学;杨永正;蔡毓舜;郑子豪;台湾地区“中央研究院”;苏铭灿
- 发明人:
- 宋秉文,杨永正,蔡毓舜,郑子豪,陈仪庄,苏铭灿,张奕晴,李晏嬅
- 申请号：
- CN202111007341.8
- 公开号：
- CN114703268A
- 申请日:
- 2021.08.30
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2022
- 代理人:
- 摘要：
- 本揭示系关于一种鉴别核苷酸重复序列病症之基因修饰剂的方法，其包含自个体中选择具有较高核苷酸重复序列负荷之晚发型个体或具有较低核苷酸重复序列负荷之早发型个体；及鉴别一或多种延迟或促进核苷酸重复序列病症发作之基因修饰剂。本揭示亦关于一种用于治疗或预防需要此类治疗或预防之个体之聚谷氨酰胺(聚Q)扩增疾病的方法，其包含向该个体投与有效量之PIAS1变异体或编码该PIAS1变异体之重组核酸分子。本揭示亦关于一种用于治疗或预防聚谷氨酰胺扩增疾病之早期症状发作的方法、PIAS1变异体及编码如本文所揭示之PIAS1变异体之重组核酸分子，该PIAS1变异体包含一或多个位于PIAS1之C端区中之序列变化。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
