The present invention provides methods and compositions for the treating a patient with phenylalanine hydroxylase (PAH) deficiency, such as phenylketonuria. Methods and compositions are also provided for modulating the PAH gene by altering gene signaling networks.La présente invention concerne des méthodes et des compositions pour le traitement d'un patient atteint d'une déficience en phénylalanine hydroxylase (PAH), telle que la phénylcétonurie. L'invention concerne également des méthodes et des compositions permettant de moduler le gène de la PAH par l'altération des réseaux de signalisation génique.