用于降低KCNT1表达的化合物和方法
- 专利权人:
- 发明人:
- P·杰法尔-内贾德
- 申请号：
- CN202180045166.3
- 公开号：
- CN115701998A
- 申请日:
- 2021.06.25
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2023
- 代理人:
- 摘要：
- 提供了用于降低细胞或受试者中KCNT1RNA的量或活性，并且在某些情况下降低细胞或受试者中KCNT1蛋白的量的化合物、方法和药物组合物。这些化合物、方法和药物组合物可用于改善神经学病状的至少一种症状或标志。此类症状和标志包括癫痫发作、脑病和行为异常。受益于这些化合物、方法和药物组合物的神经学病状的非限制性实例是婴儿癫痫伴游走性局灶性发作(EIMFS)、常染色体显性遗传夜间额叶癫痫(ADNFLE)、韦斯特综合征和大田原综合征。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
