Incremento de la expresión de una secuencia de nucleótidos heteróloga monocatenaria de vectores virales recombinantes diseñando la secuencia de modo que forma pares de bases intracatenarios
A virus preparation of recombinant adeno-associated virus (rAAV), rAAV virus preparation is essentially free of helper virus, comprising an rAAV vector, wherein the rAAV vector comprises a heterologous nucleotide sequence comprising a coding region forming pairs intrastrand base, where the formation of intrastrand base pairs is sufficient to allow transcription without previous DNA replication of the chain, wherein expression of the coding region of the heterologous sequence is increased relative to an rAAV vector that lacks training pairs of sufficient intrastrand base to increase the expression, and wherein the rAAV vector comprises one or more sequences of inverted terminal repeat (ITR) flanking said heterologous sequence, for use in a method of treatment of the human or animal body by therapy.Una preparación vírica de virus adenoasociado recombinante (VAAr), preparación vírica de VAAr que está esencialmente libre de virus auxiliar, que comprende un vector de VAAr, donde el vector de VAAr comprende una secuencia de nucleótidos heteróloga que comprende una región codificante que forma pares de bases intracatenarios, donde la formación de pares de bases intracatenarios es suficiente para permitir la transcripción sin previa replicación de ADN de la cadena, donde la expresión de la región codificante de la secuencia heteróloga está incrementada con relación a un vector de VAAr que carece de formación de pares de bases intracatenarios suficiente para incrementar dicha expresión, y donde el vector VAAr comprende una o más secuencias de repetición terminal invertida (ITR) que flanquean dicha secuencia heteróloga, para su uso en un método de tratamiento del organismo humano o animal mediante terapia.一种重组腺相关病毒(rAAV)的病毒制剂,rAAV病毒制剂基本不含辅助病毒,包括rAAV载体,其中rAAV载体包括包含形成对链内碱基的编码区的异源核苷酸序列,其中内链碱基对的形成足以允许转录而没有先前的链的DNA复制,其中相对于缺乏足够的内链碱基的训练对的RAAV载体,异源序列的编码区的表达增加。增加表达式,并且其中rAAV载体包括侧翼所述异源序列的一个或多个倒置末端重复序列(ITR),用于通过治疗治疗人类或动物体的方法。
