siRNA THERAPY FOR TRANSTHYRETIN (TTR) RELATED OCULAR AMYLOIDOSIS

• 收藏
• 分享

专利权人:

ALNYLAM PHARMACEUTICALS INC;ユキオ・アンドウ;JONO HIROFUMI;アルナイラム ファーマシューティカルズ， インコーポレイテッド;ANDO YUKIO;KUMAMOTO UNIV;ヒロフミ・ジョノ;国立大学法人 熊本大学

发明人:

ANDO YUKIO,ユキオ・アンドウ,JONO HIROFUMI,ヒロフミ・ジョノ,RENE ALVAREZ,レネ・アルバレズ,SAH DINAH WEN-YEE,ダイナ・ウェン－イー・サー,ダイナ・ウェン-イー・サー

申请号：

JP2017157474

公开号：

JP2018012708A

申请日:

2017.08.17

申请国别(地区):

JP

年份:

2018

代理人:

摘要：

PROBLEM TO BE SOLVED: To provide a pharmaceutical composition for reducing transthyretin (TTR) expression on the retinal pigment epithelium.SOLUTION: The invention relates to a pharmaceutical composition for administering to a retina a double-stranded ribonucleic acid (dsRNA) that targets a TTR gene, the dsRNA being AD-18274, particularly conjugated to a cholesterol molecule； and a method of treating ocular amyloidosis by reducing TTR expression in a subject by administering the pharmaceutical composition to the retinal pigment epithelium of the subject.SELECTED DRAWING: None【課題】網膜色素上皮におけるトランスチレチン（ＴＴＲ）の発現を低下させるための医薬組成物の提供。【解決手段】ＴＴＲ遺伝子を標的とする二本鎖リボ核酸（ｄｓＲＮＡ）、前記ｄｓＲＮＡがＡＤ－１８２７４であり、特に、コレステロール分子にコンジュゲートされるｄｓＲＮＡを網膜に投与するための医薬組成物。前記医薬組成物を、対象の網膜色素上皮に投与することによって、その対象におけるＴＴＲの発現を低下させて眼アミロイドーシスを治療する方法。【選択図】なし

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/