The present disclosure relates to methods of administering a gene therapy construct comprising RNA interference (RNAi) reagents, such as short hairpin microRNA (shmiR), in combination with PABPN1 replacement reagents, such as polynucleotides which encode functional PABPN1 protein which are not targeted by the RNAi reagents, for treatment of oculopharyngeal muscular dystrophy (OPMD) in individuals suffering from OPMD or which are predisposed thereto. In certain aspects the method comprises direct injection to a subject's pharyngeal muscles.La présente invention concerne des méthodes d'administration d'une construction de thérapie génique comprenant des réactifs d'interférence ARN (ARNi), tels que des micro-ARN en épingle à cheveux courts (shmiR), en combinaison avec des réactifs de remplacement de PABPN1, tels que des polynucléotides qui codent pour une protéine PABPN1 fonctionnelle qui ne sont pas ciblés par les réactifs ARNi, pour le traitement de la dystrophie musculaire oculopharyngée (OPMD) chez des individus souffrant d'OPMD ou qui sont prédisposés à cette dernière. Selon certains aspects, la méthode comprend l'injection directe dans les muscles pharyngés d'un sujet.
