David SUHY,Alberto MALERBA,George J. DICKSON,Michael GRAHAM,Capucine TROLLET
申请号：
MX2018012545
公开号：
MX2018012545A
申请日:
2017.04.13
申请国别(地区):
MX
年份:
2019
代理人:
摘要：
The present disclosure relates to RNA interference (RNAi) reagents targeting PABPN1 for treatment of oculopharyngeal muscular dystrophy (OPMD), compositions comprising same, and use thereof to treat individuals suffering from OPMD or which are predisposed thereto.La presente divulgación se refiere a reactivos de ARN de interferencia (ARNi) para el tratamiento de la distrofia muscular oculofaríngea (OPMD), a composiciones que comprenden los mismos y al uso de los mismos para tratar a individuos que padecen OPMD o que están predispuestos a la misma.
