METHODS AND COMPOSITIONS FOR CNS DELIVERY OF HEPARAN N-SULFATASE农业专利-农业学术服务平台

专利权人:: INC.;SHIRE HUMAN GENETIC THERAPIES;SHIRE HUMAN GENETIC THERAPIES, INC.;샤이어 휴먼 지네틱 테라피즈 인크.

发明人:: NATOLI FARAH,나톨리, 파라,ZHU GAOZHONG,주, 가오종,TEREW JENNIFER,테류, 제니퍼,JIANG YUAN,지앙, 유안,TSUNG JAMIE,정, 제이미,SHAHROKH ZAHRA,샤로크, 자흐라,VERNAGLIA BRIAN,버나글리아, 브라이언,PAN JING,판, 징,PFEIFER RICHARD,파이퍼, 리차드,CALIAS P

摘要：: The present invention provides, among other things, compositions and methods for CNS delivery of lysosomal enzymes for effective treatment of lysosomal storage diseases. In some embodiments, the present invention includes a stable formulation for direct CNS intrathecal administration comprising a heparan N-sulfatase (HNS) protein, salt, and a polysorbate surfactant for the treatment of Sanfilippo Syndrome Type A.본 발명은 무엇보다도 리소좀 축적병들 (lysosomal storage diseases)의 효과적인 치료를 위한 리소좀 효소들의 CNS 전달을 위한 조성물들 및 방법들을 제공한다. 일정 구현예들에서, 본 발명은 산필립포 증후군 (Sanfilippo syndrome) A형의 치료를 위한 헤파란 N-설파타제 (HNS) 단백질, 염, 및 폴리솔베이트 표면활성제를 포함하는 직접 CNS 경막내 투여를 위한 안정한 제형물을 포함한다.