RESEARCH INSTITUTE AT NATIONWIDE CHILDREN'S HOSPITAL
发明人:
RODINO-KLAPAC, LOUISE,罗帝诺 克拉帕克 路易斯,羅帝諾 克拉帕克 路易斯
申请号：
TW108103617
公开号：
TW201934751A
申请日:
2019.01.30
申请国别(地区):
TW
年份:
2019
代理人:
摘要：
The disclosure relates to gene therapy vectors, such as AAV vectors, comprising a polynucleotide encoding γ-sarcoglycan (SGCG) and methods of using such gene therapy vectors to treat subjects suffering from a muscular dystrophy,e.g.limb girdle dystrophy type 2C (LGMD2C).本發明係關於包括編碼γ-肌聚醣(SGCG)之多核苷酸之基因療法載體，例如AAV載體，及使用該等基因療法載體治療患有肌肉失養症、例如肢帶型失養症2C型(LGMD2C)之個體的方法。
