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pharmacologically induced transgene ablation systems
专利权人:
THE TRUSTEES OF THE UNIVERSITY OF PENNSYLVANIA
发明人:
ANNA P. TRETIAKOVA,JAMES M. WILSON,SHU-JEN CHEN
申请号:
BR112012024934
公开号:
BR112012024934A2
申请日:
2011.03.28
申请国别(地区):
BR
年份:
2016
代理人:
摘要:
pharmacologically induced transgene ablation systems. The present invention relates to gene therapy systems designed for the release of a therapeutic product to a subject using one or more replication defective virus compositions manipulated with a safety mechanism included for ablation of the therapeutic gene product, either permanently or temporarily. in response to a pharmacological agent - preferably an oral formulation, such as a pill. The invention is based, in part, on the development of an integrated approach of applicants referred to herein in this patent application as '' pita '', for ablation of a transgene or for downregulation of expression. from the transgene. In this approach, replication defective viruses are used to release a transgene encoding a therapeutic product (an RNA or a protein) so that it is expressed in the subject, but can be irreversibly turned off by administration of the pharmacological agent; for example, by administering a small molecule that induces the expression of a transgene specific ablator or its rna transcript.sistemas de ablação de transgene induzida farmacologicamente. a presente invenção se refere a sistemas de terapia genética projetados para a liberação de um produto terapêutico para um sujeito usando uma ou mais composições de vírus de replicação defeituosa manipulado com um mecanismo de segurança incluso para ablação do produto genético terapêutico, quer permanentemente ou temporariamente, em resposta a um agente farmacológico - de modo preferencial uma formulação oral, como por exemplo, uma pílula. a invenção se baseia, em parte, no desenvolvimento de uma abordagem integrada dos requerentes, referida aqui, neste requerimento de patente, como ''pita'' (ablação de transgene induzida farmacologicamente), para ablação de um transgene ou para regular negativamente a expressão do transgene. nesta abordagem, os vírus de replicação deficiente são usados para liberar um transgene codificando um produto terapêutico (um rna ou
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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