An object of the present invention is to provide a fundamental therapeutic method for a mitochondrial genetic disease caused by a mutation in mitochondrial DNA and a pharmaceutical composition used therefor. The subject is a double-stranded DNA comprising a sense strand DNA comprising a base sequence represented by 5′-ATGGCAGAGCCCCGTAATCGCATAA-3 ′ and an antisense strand DNA comprising a base sequence represented by 5′-TTATGCGATTACCGGGCCTGCCAT-3 ′. A / T pair consisting of the first A and the paired T of the sense strand DNA, the A / T pair consisting of the eighth A and the paired T, the G / C composed of the ninth G and the paired C Solve by a polyamide compound that binds to a target double-stranded mitochondrial DNA including a G / C pair consisting of a 14th G and a C pair, or a T / A pair consisting of a 15th T and a pair A. be able to.本発明の目的は、ミトコンドリアＤＮＡの変異を原因とするミトコンドリア遺伝子疾患の根本的な治療法及びそれに用いる医薬組成物を提供することである。前記課題は、５’－ＡＴＧＧＣＡＧＡＧＣＣＣＧＧＴＡＡＴＣＧＣＡＴＡＡ－３’で表される塩基配列からなるセンス鎖ＤＮＡ及び５’－ＴＴＡＴＧＣＧＡＴＴＡＣＣＧＧＧＣＴＣＴＧＣＣＡＴ－３’で表される塩基配列からなるアンチセンス鎖ＤＮＡからなる２本鎖ＤＮＡにおける、センス鎖ＤＮＡの１番目のＡ及びそれと対のＴからなるＡ／Ｔ対、８番目のＡ及びそれと対のＴからなるＡ／Ｔ対、９番目のＧ及びそれと対のＣからなるＧ／Ｃ対、１４番目のＧ及びそれと対のＣからなるＧ／Ｃ対、又は１５番目のＴ及びそれと対のＡからなるＴ／Ａ対等を含む標的２本鎖ミトコンドリアＤＮＡに結合するポリアミド化合物によって解決することができる。
