RAFALKO, Agnes,SHIRAKURA, Teppei,GREENBERG, Samuel Eric
申请号：
USUS2020/025246
公开号：
WO2020/205530A1
申请日:
2020.03.27
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
The disclosure provides phosphorylated carbohydrate replacement therapies (CRT) that include compositions of phosphorylated carbohydrates and phospholipids, as well as methods for preparing such compositions. Such compositions are suitable for pharmaceutical delivery of phosphorylated carbohydrates to cell interior, endoplasmic reticulum, and Golgi, and can be used for treating CDG type I and CDG type II diseases as well as other metabolic disorders.La présente invention concerne des traitements de substitution d'hydrates de carbone phosphorylés (CRT) qui comprennent des compositions d'hydrates de carbone phosphorylés et de phospholipides, ainsi que des procédés de préparation de telles compositions. De telles compositions sont appropriées pour l'administration pharmaceutique d'hydrates de carbone phosphorylés à l'intérieur d'une cellule, au réticulum endoplasmique et à l'appareil de Golgi, et peuvent être utilisées pour traiter des anomalies congénitales de la glycosylation de type I et de type II, ainsi que d'autres troubles métaboliques.
