UNITED STATES OF AMERICA AS REPRESENTED BY THE SECRETARY DEPARTMENT OF HEALTH AND HUMAN SERVICES:THE;アンド;アメリカ，;セクレタリー，;デパートメント;ザ ユナイテッド ステイツ オブ アメリカ， アズ リプレゼンテッド バイ ザ セクレタリー， デパートメント オブ ヘルス アンド ヒューマン サービシーズ;オブ;ステイツ;ヒューマン;バイ;ユナイテッド;ザ;サービシーズ;ヘルス;アズ;リプレゼンテッド
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide a pharmaceutical composition for treatment of lysosomal storage diseases.SOLUTION: A pharmaceutical composition contains 2-hydroxypropyl-β-cyclodextrin (2HPβCD), or a pharmaceutically acceptable salt, ester, solvate or hydrate thereof as an active ingredient. A lysosomal storage disease is Batten disease, Farber disease, mucolipidosis type III, mucolipidosis type IV, mucopolysaccharidosis type I, mucopolysaccharidosis type VI, or Wolman disease.SELECTED DRAWING: NoneCOPYRIGHT: (C)2020,JPO&INPIT【課題】ライソゾーム蓄積症を治療するための医薬組成物の提供。【解決手段】２－ヒドロキシプロピル－β－シクロデキストリン（２ＨＰβＣＤ）、又はその薬学的に許容される塩、エステル、溶媒和物若しくは水和物を有効成分として含有する、医薬組成物。ライソゾーム蓄積症が、バッテン病、ファーバー病、ムコリピドーシスＩＩＩ型、ムコリピドーシスＩＶ型、ムコ多糖症Ｉ型、ムコ多糖症ＶＩ型、又はウォルマン病である。【選択図】なし
