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TRAITEMENT ANTI-SENS DU SYNDROME D'ANGELMAN
专利权人:
The Texas A&M University System
发明人:
申请号:
EP18883102.8
公开号:
EP3717646A1
申请日:
2018.11.30
申请国别(地区):
EP
年份:
2020
代理人:
摘要:
Disclosed herein are antisense oligonucleotides that are capable of inducing expression of ubiquitin-protein ligase E3A (UBE3A) from the paternal allele in animal or human neurons. The oligonucleotides target the suppressor of the UBE3A paternal allele by hybridization to SNHG14 long non-coding RNA at the 5'-end of UBE3A-AS, which is downstream of SNORD115-45 snoRNA. Also disclosed are pharmaceutical compositions and methods for treatment of Angelman syndrome.La présente invention concerne des oligonucléotides anti-sens qui sont capables d'induire l'expression de l'ubiquitine-protéine ligase E3A (UBE3A) de l'allèle paternel dans les neurones humains ou animaux. Les oligonucléotides ciblent le suppresseur de l'allèle paternel UBE3A par hybridation à l'ARN non codant long SNHG14 à l'extrémité 5' de UBE3A-AS, qui est en aval de l'ARNsno SNORD115-45. Cette invention concerne également des compositions pharmaceutiques et des méthodes pour le traitement du syndrome d'Angelman.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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