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Composition for preventing or treating spinocerebellar degeneration type 36
专利权人:
国立大学法人京都大学
发明人:
井上 治久,今村 恵子,松薗 構佑
申请号:
JP2019518856
公开号:
JPWO2018212271A1
申请日:
2018.05.17
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要:
An object of the present invention is to provide an ASO capable of effectively suppressing RNAfoci spontaneously occurring in neurons having an SCA36 type mutation without inducing NOP56 pre-mRNA cleavage. An oligonucleotide complementary to the pre-mRNA of the NOP56 gene, having a base sequence represented by the base sequence represented by SEQ ID NO: 2 at least once, and having a structure formed by hybridizing to the pre-mRNA; An oligonucleotide, wherein the body is RNaseH resistant.SCA36型変異を有するニューロン内で自発的に生じるRNAfociを、NOP56 pre-mRNAの切断を誘導することなく、効果的に抑制することができるASOの提供を目的とする。 配列番号2で表される塩基配列が1回以上連続した塩基配列を有し、NOP56遺伝子のpre-mRNAと相補的なオリゴヌクレオチドであって、前記pre-mRNAにハイブリダイズして形成される構造体がRNaseH耐性であること、を特徴とするオリゴヌクレオチド。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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