Truncated von Willebrand factor polypeptide for treating hemophilia

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专利权人:

ツェー・エス・エル・ベーリング・レングナウ・アクチエンゲゼルシャフト

发明人:

シュテファン・シュルテ,トーマス・ヴァイマー,ザビーネ・ペステル,フーベルト・メツナー,スティーヴ・ダウアー

申请号：

JP2019524343

公开号：

JP2020504081A

申请日:

2017.11.10

申请国别(地区):

JP

年份:

2020

代理人:

摘要：

The present invention relates to a polypeptide comprising truncated von Willebrand factor (VWF) and a half-life extending portion for use in the treatment of a blood coagulation disorder, wherein the treatment has a blood coagulation disorder and an endogenous gene. Administering a polypeptide to a subject having factor VIII (FVIII), wherein the level of activity of endogenous FVIII in the subject prior to treatment with the polypeptide is normal human normemia (NHP) Wherein the level of endogenous FVIII activity in the subject is at least 0.5% of the level of endogenous FVIII activity in normo-humanemia (NHP). Can bind to endogenous FVIII, and endogenous FVIII levels are increased after administration of the polypeptide. To pressure.本発明は、血液凝固障害の処置における使用のための、切断型フォン・ヴィルブランド因子（ＶＷＦ）及び半減期延長部分を含むポリペプチドに関し、該処置は、血液凝固障害を有しかつ内在性第ＶＩＩＩ因子（ＦＶＩＩＩ）を有する被験体にポリペプチドを投与することを含み、ここで該ポリペプチドを用いた処置の前の該被験体における内在性ＦＶＩＩＩの活性レベルは、正常ヒト血症（ＮＨＰ）におけるＦＶＩＩＩの活性レベルと比べて減少しているが、ただし該被験体における内在性ＦＶＩＩＩの活性レベルは正常ヒト血症（ＮＨＰ）における内在性ＦＶＩＩＩの活性レベルの少なくとも０．５％であり、ここでポリペプチドは内在性ＦＶＩＩＩに結合することができ、そして内在性ＦＶＩＩＩレベルは、該ポリペプチドの投与後に増加する。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/