CELL AND GENE THERAPY LTD;OBSCHESTVO S OGRANICHENNOI OTVETSTVENNOSTJU "PRORYVNYE INNOVATSIONNYE TEKHNOLOGII"
发明人:
SAVELIEVA, Natalia
申请号：
RURU2019/000412
公开号：
WO2019/235970A1
申请日:
2019.06.10
申请国别(地区):
RU
年份:
2019
代理人:
摘要：
Gene -therapeutic DNA vectors based on the VTvaf17 gene-therapeutic DNA vector have been created for the treatment of diseases characterized by impaired mucociliary transport and mucolytic function and the development of mucostasis, including cystic fibrosis. The gene therapy DNA vector contains the coding region of the CFTR therapeutic gene, or the NOS1 therapeutic gene, or the AQ1 therapeutic gene, or the AQ3 therapeutic gene, or the AQ5 therapeutic gene. Methods for their preparation or use are proposed, as well as strains for the production of a gene therapy vector.Des vecteurs d'ADN de thérapie génique basés sur le vecteur d'ADN de thérapie génique VTvaf17 ont été créés pour le traitement de maladies caractérisées par un transport mucociliaire altéré et une fonction mucolytique altérée et le développement de la mucostase, y compris la fibrose kystique. Le vecteur d'ADN de thérapie génique contient la région codante du gène thérapeutique CFTR, ou du gène thérapeutique NOS1, ou du gène thérapeutique AQ1, ou du gène thérapeutique AQ3, ou du gène thérapeutique AQ5. L'invention concerne également des procédés pour leur préparation ou leur utilisation, ainsi que des souches pour la production d'un vecteur de thérapie génique.
