KIM HYE JOO,김혜주,YU JI YEON,유지연,LEE DONG IN,이동인,KANG YUSUN,강유선,PARK HEE KYUNG,박희경
申请号：
KR1020180015750
公开号：
KR1020190096148A
申请日:
2018.02.08
申请国别(地区):
KR
年份:
2019
代理人:
摘要：
The present invention relates to a nucleic acid complex having a novel structure which can introduce a bioactive nucleic acid into a cell, a composition for the treatment or diagnosis of a disease comprising the same, and a method of regulating the expression of a target gene using the same. More specifically, the present invention relates to: a nucleic acid complex in which a bioactive nucleic acid containing a material that promotes endosomal escape and a carrier peptide nucleic acid are bonded in a complementary fashion； a composition for the treatment or diagnosis of a disease comprising the same； a composition for regulating the expression of a target gene； and a method of regulating the expression of a target gene using the same. The nucleic acid complex comprising a bioactive nucleic acid and a carrier peptide nucleic acid according to structural formula (1), [mA ≡ mC^(+)] can increase the stability of the bioactive nucleic acid； can reduce a loss such as precipitation due to self-aggregation of the bioactive nucleic acid, etc.； can increase delivery efficiency of the bioactive nucleic acid into a cell； and can conveniently regulate the expression of a target gene. Furthermore, the nucleic acid complex, due to containing the material promoting endosomal escape, is useful for enabling the nucleic acid complex having invaded into the cell through cell internalization to exhibit effective activities in cytoplasm.본 발명은 생활성 핵산을 세포 내에 도입할 수 있는 새로운 구조의 핵산 복합체, 이를 포함하는 질병의 치료 또는 진단용 조성물 및 이를 이용한 표적 유전자 발현 조절 방법에 관한 것으로, 더욱 상세하게는, 엔도좀 탈출을 도와주는 물질을 포함하는 생활성 핵산과 캐리어 펩티드 핵산이 상보적으로 결합된 핵산 복합체, 이를 포함하는 질병의 치료 또는 진단용 조성물, 표적 유전자 발현 조절용 조성물 및 이를 이용한 표적 유전자 발현 조절 방법에 관한 것이다.본 발명의 구조식 (1)에 따른 생활성 핵산 및 캐리어 펩티드 핵산을 포함하는 핵산 복합체는 생활성 핵산의 안정성을 높이고, 생활성 핵산의 자가 응집(self-aggregation) 등으로 인한 침전 등의 손실을 감소시킬 수 있으며, 세포 내 생활성 핵산의 전달 효율을 높이고, 표적 유전자의 발현을 용이하게 조절할 수 있다. 또한, 상기 핵산 복합체는 엔도좀 탈출을 도와주는 물질을 포함함으로써, 세포내재화에 의해 세포 내부로 침투한 핵산 복합체가 세포질에서 효과적으로 활성을 나타내도록 하는 데 유용하다.
