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腺相关病毒变体衣壳和用于抑制血管生成的应用
- 专利权人:
- 4D分子治疗有限公司
- 发明人:
- D.柯恩,M.科特曼,D.谢弗,P.什曼斯基,P.弗兰西斯
- 申请号：
- CN201880087687.3
- 公开号：
- CN111770999A
- 申请日:
- 2018.11.26
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本文提供了变体腺相关病毒(AAV)衣壳蛋白，其相对于亲本AAV衣壳蛋白具有在氨基酸序列上的一个或多个修饰，当存在于AAV病毒粒子中时，与包含未修饰的亲本AAV衣壳蛋白的AAV病毒粒子对视网膜细胞的感染性相比，所述变体AAV衣壳蛋白赋予对一种或多种类型的视网膜细胞增加的感染性。还提供了重组AAV病毒粒子和其包含本文所描述的变体AAV衣壳蛋白的药物组合物，制造这些rAAV衣壳蛋白和病毒粒子的方法，以及在研究中和在临床实践中，例如在例如将核酸序列递送至视网膜的一个或多个细胞以治疗视网膜病症和疾病中使用这些rAAV衣壳蛋白和病毒粒子的方法。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
- 来源网址：
- http://www.ckcest.cn/home/
