HEYES, James;SNEAD, Nicholas Michael;LEE, Amy C. H.;HOLLAND, Richard J.;YE, Xin;JUDGE, Adam;THI, Emily P.;WOOD, Mark;ARBUTUS BIOPHARMA CORPORATION;MARTIN, Alan D.
发明人:
YE, Xin,HEYES, James,HOLLAND, Richard J.,JUDGE, Adam,LEE, Amy C. H.,MARTIN, Alan D.,SNEAD, Nicholas Michael,THI, Emily P.,WOOD, Mark
申请号：
USUS2018/026918
公开号：
WO2018/191278A2
申请日:
2018.04.10
申请国别(地区):
US
年份:
2018
代理人:
摘要：
The invention provides certain nucleic acids (e.g., double stranded siRNA molecules), as well as conjugates that comprise a targeting moiety, a double stranded siRNA, and optional linking groups. Certain embodiments also provide synthetic methods useful for preparing the conjugates. The conjugates are useful to target therapeutic double stranded siRNA to the liver and to treat liver diseases including hepatitis (e.g. hepatitis B and hepatitis D).L'invention concerne certains acides nucléiques (par exemple, des molécules de petits ARN interférents double brin), ainsi que des conjugués qui comprennent une fraction de ciblage, un pARNi double brin et des groupes de liaison optionnels. Certains modes de réalisation concernent également des procédés synthétiques utiles pour la préparation des conjugués. Les conjugués sont utiles pour cibler des pARNi double brin thérapeutiques vers le foie et pour traiter des maladies du foie, notamment l'hépatite (par exemple, l'hépatite B et l'hépatite D).
