BALLABIO, Andrea;Fondazione Telethon;MEDINA SANABRIA, Diego Luis;SETTEMBRE, Carmine
发明人:
SETTEMBRE, Carmine,BALLABIO, Andrea,MEDINA SANABRIA, Diego Luis
申请号:
EPEP2012/053928
公开号:
WO2012/120048A1
申请日:
2012.03.07
申请国别(地区):
EP
年份:
2012
代理人:
摘要:
The invention refers to TFEB phosphorylation inhibitors. Such molecules have a therapeutic applicability in all disorders that need induction of the cell authophagic/lysosomal system, such as lysosomal storage disorders, neurodegenerative diseases, hepatic diseases, muscle diseases and metabolic diseases.L'invention concerne des inhibiteurs de phosphorylation de TFEB. De telles molécules présentent un potentiel d'application thérapeutique dans tous les troubles qui nécessitent une induction du système cellulaire autophagique/lysosomal, tels que des troubles du stockage lysosomal, des maladies neurodégénératives, des maladies hépatiques, des maladies musculaires et des maladies métaboliques.