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COMPOSICIONES DE ARNI DE SERPINC1 Y METODOS DE USO DE LAS MISMAS.
专利权人:
GENZYME CORPORATION.*
发明人:
Akin AKINC,Stuart MILSTEIN,Brian BETTENCOURT,Martin MAIER,Muthiah MANOHARAN,Kallanthottathil G. RAJEEV,Satyanarayana KUCHIMANCHI,Klaus CHARISSE,Alfica SEHGAL,Ivanka TOUDJARSKA,Donald FOSTER
申请号:
MX2014012946
公开号:
MX365419B
申请日:
2013.04.25
申请国别(地区):
MX
年份:
2019
代理人:
摘要:
The invention relates to iRNA, e.g., double- stranded ribonucleic acid (dsRNA), compositions targeting the Serpinc1 gene, and methods of using such iRNA, e.g., dsRNA, compositions to inhibit expression of Serpinc1 and methods of treating subjects having a bleeding disorder, such as a hemophilia.La presente invención se refiere a un agente de ácido ribonucleico de doble hebra (ARNdh) para inhibir la expresión de Serpinc1, caracterizado porque el agente de ARNdh comprende una hebra sentido y una hebra antisentido, la hebra antisentido comprende una región de complementariedad que comprende al menos 21 nucleótidos contiguos que difieren en no más de 1 nucleótido de la secuencia de nucleótidos de 5´(SEQ ID NO: 562) en donde la hebra antisentido comprende al menos un enlace de fosforotioato internucleósido y una saliente 3´de al menos 1 nucleótido, en donde todos los nucleótidos de la hebra sentido y todos los nucleótidos de la hebra antisentido son nucleótidos modificados, en donde las modificaciones de nucleótido se selecciona del grupo que consiste de modificaciones de nucleótido 2´-O-metilo (2´-OME) y 2´fluoro, y en donde un ligando que comprende un derivado de N-.acetilgalactosamina (GalNAc) se conjuga con el extremo 3´de la hebra sentido del agente de ARNdh.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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