שימוש בתכשירי רוקחות המכילים ווקטור נגיפי המכיל טרנסגן המקודד חלבון או פוליפפטיד .cns– להפרעת אגירה ליזוזומליות לטיפול במחלת אגירה ליזוזומליות עם מעורבות ה

• 收藏
• 分享

专利权人:

GENZYME CORPORATION

发明人:

申请号：

IL19316508

公开号：

IL193165A

申请日:

2008.07.31

申请国别(地区):

IL

年份:

2018

代理人:

摘要：

This disclosure pertains to methods and compositions for tolerizing a mammal's brain to exogenously administered acid sphingomyelinase polypeptide by first delivering an effective amount of a transgene encoding the polypeptide to the mammal's hepatic tissue and then administering an effective amount of the transgene to the mammal's central nervous system (CNS).

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/