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Gene therapy
专利权人:
OF;MANCHESTER;UNIVERSITY;THE;ザ・ユニバーシティ・オブ・マンチェスター
发明人:
ビガー ブライアン,グレイツ エレーヌ
申请号:
JP2019542703
公开号:
JP2020506714A
申请日:
2018.02.07
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要:
The present invention generally relates to polyurethanes for use in treating, managing, delaying progression, or normalizing development of iduronic acid-2-sulfatase (IDS) deficiency and / or mucopolysaccharidosis type II (MPS II) in an individual. For a peptide or nucleic acid, the polypeptide comprises iduronic acid-2-sulfatase (IDS) tethered to a tandem repeat of apolipoprotein E (ApoEII), or the nucleic acid comprises a tandem repeat of an apolipoprotein E (ApoEII) gene sequence And the iduronic acid-2-sulfatase (IDS) gene sequence tethered to In addition, the present invention relates to hematopoietic stem and progenitor cells (HSPC) transduced with such nucleic acids for use in therapy. [Selection diagram] None本発明は一般的に、個体におけるイズロン酸-2-スルファターゼ(IDS)欠損および/またはムコ多糖症II型(MPS II)の処置、管理、進行の遅延、または発達の正常化に用いるためのポリペプチドまたは核酸に関し、このポリペプチドはアポリポタンパク質E(ApoEII)の縦列反復に係留されたイズロン酸-2-スルファターゼ(IDS)を含むか、またはこの核酸はアポリポタンパク質E(ApoEII)遺伝子配列の縦列反復に係留されたイズロン酸-2-スルファターゼ(IDS)遺伝子配列を含む。加えて本発明は、治療に用いるためにこうした核酸によって形質導入された造血幹細胞および前駆細胞(HSPC)に関する。【選択図】なし
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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