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COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS POUR L'ADMINISTRATION TRANSITOIRE DE NUCLÉASES
专利权人:
University of Massachusetts
发明人:
申请号:
EP16750031.3
公开号:
EP3256170A1
申请日:
2016.02.12
申请国别(地区):
EP
年份:
2017
代理人:
摘要:
The disclosure in some aspects relates to recombinant adeno-associated viruses having nuclease grafted to one or more capsid proteins. In some aspects, the disclosure relates to isolated AAV capsid proteins having terminally grafted nucleases and isolated nucleic acids encoding the same. Recent approaches to delivering nucleases to cells for gene editing have focused on delivering of expression vectors engineered to express the nucleases in target cells. However, these approaches have proved to be problematic in many instances due to genotoxicity resulting from to prolonged expression of gene editing system in vivo. To prevent such off-target genotoxicity due to prolonged presence of a gene editing system, several studies explored delivery of mRNA or protein instead of delivering the gene coding for the nucleases in cell culture.L'invention concerne, selon certains aspects, des virus adéno-associés recombinants ayant une nucléase greffée à une ou plusieurs protéines de capside. Selon certains aspects, l'invention concerne des protéines de capside AAV isolées ayant des nucléases greffées à une extrémité terminale et des acides nucléiques isolés codant pour ces dernières. De récentes approches pour administrer des nucléases à des cellules pour une édition de gène se sont concentrées sur l'administration de vecteurs d'expression conçus pour exprimer les nucléases dans des cellules cibles. Toutefois, ces approches se sont révélées être problématiques dans de nombreux cas, en raison de la génotoxicité résultant d'une expression prolongée d'un système d'édition de gène in vivo. Afin d'éviter une telle génotoxicité hors cible en raison de la présence prolongée d'un système d'édition de gène, plusieurs études ont testé l'administration d'ARNm ou d'une protéine au lieu d'administrer le gène codant pour les nucléases dans une culture cellulaire.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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