THE CHILDRENS MEDICAL CENTER CORPORATION;THE CHILDREN'S MEDICAL CENTER CORPORATION
发明人:
DOULATOV, Sergei,DALEY, George Q.
申请号：
USUS2017/036520
公开号：
WO2018/226230A1
申请日:
2017.06.08
申请国别(地区):
US
年份:
2018
代理人:
摘要：
The present invention relates generally to methods for treatment of ribosomal disorders and ribosomopathy, e.g. Diamond Blackfan anemia (DBA). In some embodiments, the invention relates to methods for the use of a small-molecule autophagy modulator for treatment of ribosomal disorders and ribosomopathy. The invention also relates to small molecule drug discovery and methods of screening compositions to determine their effectiveness for treatment of ribosomal disorders and ribosomopathies.La présente invention concerne de façon générale des procédés de traitement de troubles des ribosomes et de ribosomopathies, par exemple l'anémie de Blackfan-Diamond (ABD). Dans certains modes de réalisation, la présente invention concerne des procédés d'utilisation d'un modulateur d'autophagie à petites molécules pour le traitement de troubles ribosomiques et de la ribosomopathie. La présente invention concerne également la découverte de médicaments à petites molécules et des procédés de criblage de compositions pour déterminer leur efficacité dans le traitement de troubles ribosomiques et de ribosomopathies.
