中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司;SINO-US INSTITUTE OF RNA TECHNOLOGY
发明人:
LI, Longcheng,李龙承,KANG, Moorim,姜武林,PLACE, Robert F.,佩雷斯罗伯特•F,WU, Jiancheng,吴建成
申请号：
CNCN2019/082149
公开号：
WO2019/196887A1
申请日:
2019.04.10
申请国别(地区):
CN
年份:
2019
代理人:
摘要：
Provided is a small activating RNA (saRNA) and an application thereof in medicines for activating or up-regulating target gene expression, the saRNA being composed of a first oligonucleotide chain containing 17 to 30 nucleotides and a second oligonucleotide chain containing 17 to 30 nucleotides. The first oligonucleotide chain comprises a series at least 15 nucleotides in length having bases complementary to those of the second oligonucleotide chain. There exists 75% or greater homology or complementarity between the first or second oligonucleotide chain and any continuous segment 15-30 nucleotides in length of the promoter of the target gene. One end of a double strand formed by the first and second oligonucleotide chains is a flat end, and the other end thereof may form a 1-4 nucleotide protruding end at the end of the first oligonucleotide chain or of the second oligonucleotide chain.La présente invention concerne un petit ARN activateur (ARNsa) et une application de celui-ci dans des médicaments pour activer ou réguler positivement l'expression d'un gène cible, l'ARNsa étant composé d'une première chaîne oligonucléotidique contenant 17 à 30 nucléotides et d'une deuxième chaîne oligonucléotidique contenant 17 à 30 nucléotides. La première chaîne oligonucléotidique comprend une série d'au moins 15 nucléotides de longueur ayant des bases complémentaires de celles de la deuxième chaîne oligonucléotidique. Il existe 75 % ou plus d'homologie ou de complémentarité entre la première ou la deuxième chaîne oligonucléotidique et un segment continu quelconque de 15 à 30 nucléotides de longueur du promoteur du gène cible. Une extrémité d'un double brin formé par les première et deuxième chaînes oligonucléotidiques est une extrémité plate, et l'autre extrémité de celui-ci peut former une extrémité saillante de 1 à 4 nucléotides à l'extrémité de la première chaîne oligonucléotidique ou de la deuxième chaîne oligonucléotidique.
