A compound represented by the general Formula I: ** Formula ** or a pharmaceutically acceptable salt thereof, in which: each of R1, R2 and R3 is independently a monosaccharide, halide, hydroxyl, amine or an oligosaccharide moiety, X is oxygen or sulfur； R4 is (S) -4-amino-2-hydroxybutyryl (AHB)； R5 is hydroxyl； Y is hydrogen or alkyl； and the dashed line indicates an R or an S configuration, and in which at least one of R1, R2 and R3 is a monosaccharide moiety represented by the general Formula II: ** Formula ** in which: the dashed line indicates an R configuration or an S configuration； and each of R6, R7 and R8 is independently selected from the group consisting of hydroxyl and amine, for use in the treatment of a genetic disorder.Un compuesto representado por la Fórmula general I:**Fórmula** o una sal farmacéuticamente aceptable del mismo, en la que: cada uno de R1, R2 y R3 es independientemente un resto monosacárido, haluro, hidroxilo, amina o un resto oligosacárido, X es oxígeno o azufre； R4 es (S)-4-amino-2-hidroxibutirilo (AHB)； R5 es hidroxilo； Y es hidrógeno o alquilo； y la línea discontinua indica una configuración R o una configuración S, y en la que al menos uno de R1, R2 y R3 es un resto monosacárido representado por la Fórmula general II:**Fórmula** en la que: la línea discontinua indica una configuración R o una configuración S； y cada uno de R6, R7 y R8 se selecciona independientemente entre el grupo que consiste en hidroxilo y amina, para su uso en el tratamiento de un trastorno genético.
