GRECO, Steven,RAMESHWAR, Pranela,GUIRO, Khadidiatou,AYER, Seda
申请号：
USUS2019/014061
公开号：
WO2019/143847A1
申请日:
2019.01.17
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要：
Disclosed herein are polynucleotide agents (including interfering RNA agents (RNAi)), small molecule agents, and synthetic cells, methods of making the same, and their use as therapeutics against age-related dysfunction and/or cellular dysfunction that results in various disease states. In some embodiments, one or more agents as disclosed herein can be used to target and/or decrease the expression of the paired-box protein 5 (PAX5) gene, protein phosphatase, Mg2+/Mn2+ dependent 1F (PPM1F) gene, or both. Also disclosed herein are methods for the preparation and use of synthetic cells prepared by in vitro and/or in vivo manipulation using one or more cellular factors, polynucleotide agents, and/or small molecule agents. Disclosed herein is the use of these cells as therapeutic cells that treat age-related dysfunction and/or cellular dysfunction resulting in various disease states.L'invention concerne des agents polynucléotidiques (dont des agents de type ARN interférent (ARNi)), des agents à petites molécules et des cellules synthétiques, leurs procédés de fabrication et leur utilisation à titre d'agents thérapeutiques contre la dysfonction liée à l'âge et/ou la dysfonction cellulaire qui conduit à divers états pathologiques. Dans certains modes de réalisation, un ou plusieurs des agents ci-décrits peuvent être utilisés pour cibler et/ou diminuer l'expression du gène codant pour la protéine PAX5 (paired-box protein 5), du gène 1F codant pour la protéine phosphatase, dépendant de Mg2+/Mn2+ (PPM1F) ou des deux. Des procédés de préparation et d'utilisation de cellules synthétiques préparées par une manipulation in vitro et/ou in vivo à l'aide d'un ou plusieurs facteurs cellulaires, agents polynucléotidiques et/ou agents à petites molécules et l'utilisation de ces cellules à titre de cellules thérapeutiques pour traiter la dysfonction liée à l'âge et/ou la dysfonction cellulaire qui conduit à divers états pathologiques sont en outre décrits.
