用于治疗斯达加特氏病的反义寡核苷酸
- 专利权人:
- ProQR治疗上市公司Ⅱ
- 发明人:
- A·S·伊尔马兹,P·亚当森,K·C·杜拉,I·A·E·舒尔克斯
- 申请号：
- CN201880033518.1
- 公开号：
- CN110997916A
- 申请日:
- 2018.13.04
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2020
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明涉及医学和生物技术领域。特别地,本发明涉及可用于治疗、预防和/或延缓斯达加特氏病和/或与ABCA4相关的眼部疾病的新的反义寡核苷酸(AON)。更优选地,本发明涉及用于抑制或阻断人ABCA4前体‑mRNA中的外显子39跳读的AON。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
