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COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS DE TRAITEMENT DE BÊTA-HÉMOGLOBINOPATHIES
专利权人:
Calimmune, Inc.;Calimmune Australia Pty Ltd
发明人:
申请号:
EP18755968.7
公开号:
EP3655534A1
申请日:
2018.07.17
申请国别(地区):
EP
年份:
2020
代理人:
摘要:
The present disclosure provides expression vectors comprising at least two nucleic acid sequences, namely a nucleic acid sequence encoding an anti-HPRT RNAi, and a nucleic acid sequence encoding a gamma globin gene. In some embodiments, the viral vector is a self-inactivating lentiviral vector. In some embodiments, the gamma-globin gene is used to genetically correct sickle cell disease or β-thalassemia or to reduce symptoms thereof.La présente invention concerne des vecteurs d'expression comprenant au moins deux séquences d'acides nucléiques, à savoir une séquence d'acides nucléiques codant pour un ARNi anti-HPRT, et une séquence d'acides nucléiques codant pour un gène de gamma globine. Dans certains modes de réalisation, le vecteur viral est un vecteur lentiviral à auto-inactivation. Dans certains modes de réalisation, le gène de gamma globine est utilisé pour corriger de manière génétique la drépanocytose ou la β-thalassémie ou réduire leurs symptômes.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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