Παρέχονται υλικά, σκευάσματα, μέθοδοι παραγωγής και μέθοδοι χορήγησης για το mRNA του CFTR για την επαγωγή της έκφρασης του CFTR, μεταξύ άλλων στους πνεύμονες των θηλαστικών. Η παρούσα εφεύρεση είναι ιδιαίτερα χρήσιμη για την θεραπεία της κυστικής ίνωσης.Materials, preparations, production methods and administration methods for the mRNA of CFTR are provided to induce the expression of CFTR, including in mammalian lungs. This invention is particularly useful for treating cystic fibrosis.
