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VECTORES DEL FACTOR VIII DEL VIRUS ADENOASOCIADO, PARTICULAS VIRICAS ASOCIADAS Y FORMULACIONES TERAPEUTICAS QUE LAS COMPRENDEN.
专利权人:
BIOMARIN PHARMACEUTICAL INC.
发明人:
Erno PUNGOR,Peter Cameron COLOSI,Stuart BUNTING
申请号:
MX2018003702
公开号:
MX2018003702A
申请日:
2016.09.23
申请国别(地区):
MX
年份:
2018
代理人:
摘要:
The invention provides adeno-associated virus (AAV) Factor VIII (FVIII)- encoding/expressing vectors and virus, including AAV FVIII vectors with high expression activity and AAV FVIII vectors that express full-length or truncated functional FVIII protein. The invention also relates to methods of making the herein described AAV FVIII vectors, recombinant AAV FVIII virus particles comprising or expressing such vectors, associated pharmaceutical formulations comprising the same and therapeutic uses thereof.La invención proporciona vectores y virus que codifican/expresan un Factor VIII (FVIII) de virus adenoasociado (VAA), que incluye vectores FVIIIVAA con una actividad de expresión elevada y vectores FVIII VAA que expresan la proteína FVIII funcional de longitud completa o truncada. La invención se refiere también a los métodos de preparación de los vectores FVIII VAA descritos en el presente documento, a las partículas víricas FVIII VAA recombinantes que comprenden o expresan dichos vectores, las formulaciones farmacéuticas asociadas que comprenden los mismos y sus usos terapéuticos.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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