The invention concerns a method for effecting functional gene replacement therapy using a combination of RNA trans-splicing and RNAi at least one vector and/or at least one nucleic acid molecule for use in said method and a therapeutic or pharmaceutical composition alsofor use in said method including said at least one vector and/or at least one nucleic acid molecule.Linvention concerne un procédé permettant de réaliser un traitement de remplacement génique fonctionnel à laide dune combinaison dun trans-épissage dARN et dun ARNi au moins un vecteur et/ou au moins une molécule dacide nucléique destiné à être utilisé dans ledit procédé et une composition thérapeutique ou pharmaceutique également destinée à être utilisée dans ledit procédé comportant le ou les vecteurs et/ou la ou les molécules dacide nucléique.
